慢性粒细胞白血病监测、CML 患者资源 |阿修罗根

Asurage 是多少n QuantideX qPCR BCR-ABL IS 试剂盒？

QuantideX qPCR BCR-ABL IS 试剂盒是第一个经 FDA 批准的用于监测 CML 的测试。这是10年研究和开发的成果。临床实验室使用该测试来提供 PCR 结果，帮助确定 CML 治疗在特定患者中的效果如何。 QuantideX 试剂盒超出了敏感性护理标准 (>MR4.5)。重要的是，它在国际范围内提供了一致准确的结果。

是的，最好的结果有最好的结果支持。这很重要确保您的 CML 监测结果准确，为您和您的医生提供最佳的护理信息。

QuantideX qPCR BCR-ABL IS 试剂盒采用其他检测中未包含的独特技术创新。其中一项主要内容创新之处在于包含多个校准器，这些校准器直接追溯到世界卫生组织的 BCR-ABL 测试标准，以确保结果始终准确。

为了确保您的 CML 得到安全监测，需要提供准确的 BCR-ABL 结果。必填。询问您的医生您的结果是否来自 QuantideX qPCR BCR-ABL IS 试剂盒。

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癌症诊断令人恐惧，但如今，通过治疗和仔细监测，大多数慢性粒细胞白血病 (CML) 患者的预期寿命接近正常。由于检测和治疗方案的进步，CML 是可以控制的。3

该网站旨在为 CML 患者及其亲人提供资源，让他们感到有力量并获得最佳答案。该术语基于美国的指南。其他地区存在差异，指南也会随着时间的推移而变化，因此如果您有任何问题或疑虑，请务必咨询医生。

慢性粒细胞白血病白血病 (CML) 是一种始于骨髓的癌症。它会导致未成熟的白细胞生长失控。本指南涵盖了大多数患者被诊断出的 CML 慢性期。

CML 来自基因的随机突变。这不太可能您所做的任何事情都会导致这种疾病。随着人们年龄的增长，这种疾病更为常见，而且男性比女性略多一些。在极少数情况下，它可能是由于暴露于高剂量的辐射而引起的。否则，没有其他风险因素是已知的。

CML 不是通过家族基因遗传的。它也不能像感冒一样传播，所以它不是从其他人那里传染的。

它是只是导致 CML 的随机事件。

在美国，有超过 8,000 例每年都会诊断出新的 CML 病例。它约占成人所有类型白血病（血癌）的 15%。它可以发生在任何年龄，但诊断时的平均年龄约为 64.1 岁

多年来，患有 CML 的人数不断增加。这在一定程度上是个好消息，因为这意味着由于治疗和监测的进步，慢性粒细胞白血病患者的寿命更长。据估计，到 2030 年，美国将有至少 140,000 人患有 CML。

通常根据常规血液检查来怀疑是否患有 CML。这是每年进行一次检查很重要的原因之一。少数人可能会出现一些症状，例如疲劳或盗汗，但大多数人不会。

如果通过常规血液检查怀疑患有 CML，则需要通过需要血液和骨髓样本的多项测试来确认。诊断的一个重要部分是确定\"费城染色体”的存在，每个患有 CML 的人都具有这种染色体。费拉德尔当您的 DNA 随机断裂，并且您的身体不正确地将其重新组合在一起时，就会形成菲亚染色体。您的临床医生还需要确定 DNA 断裂的点，有时称为\"断点”。本指南是针对大约 99% 的 CML 患者所经历的特定断点编写的，因此，它被称为\"主要”断点。

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一旦确诊 CML，即使您没有感到不适，接受治疗和监测也极其重要。癌细胞的过度生长最终会排挤健康细胞，从而导致严重疾病和死亡。3

抗癌新希望癌症 – 2001 年 5 月 28 日

有针对性的药物可供使用。CML 通常使用一类称为酪氨酸激酶抑制剂的药物进行治疗bitors (TKI)。3 市场上第一个 TKI 称为 Gleevec®（诺华），或其通用名称为伊马替尼。 2001 年，它登上了《时代》杂志的封面，因为它是 CML 治疗的革命性突破。4 此后，又有更多 TKI 获得批准。您需要与您的医生合作，确定最适合您的药物和剂量。

监测是至关重要，因为它是大多数 CML 病例从危及生命转为可控的关键部分。监测的目的是确定药物发挥作用的情况。监测可以让您确信疾病对治疗有反应，良好的反应可能预示着多年来的良好结果。

作为 CML 患者，如果您不监测您的疾病，您就会面临风险未能看到疾病可能对治疗没有反应。或者你可能看不到这种疾病一直对治疗有反应，然后停止反应——这可能是复发的迹象。这可能是由于不同的根本原因造成的，例如产生耐药性。值得庆幸的是，如果您的药物不起作用，您的医生也许可以为您换一种更有效的治疗方法。出于所有这些重要原因，监测对于了解您当前的治疗效果至关重要。好消息是，如今大多数监测只需要去看医生并采集血样。3

此外，研究表明，尽早并按建议的时间表进行监测可降低总体医疗费用。5,12

监测使用多项实验室测试。3  最初，一般血液检查可以大致了解对治疗的反应。由于 CML 可能是根据高白细胞计数而被怀疑的，因此看到它恢复到正常水平是一个好的开始 -但这还不够（参见\"CHR”）。接下来，可能会进行测试来寻找费城染色体本身，它应该在治疗过程中消失（参见\"CCyR”）。虽然这是一个更好的迹象，但它仍然不是足以确保您体内的白血病水平足够低。

为了测量体内极少量的白血病分子，分子方法（例如， PCR、qPCR 和 RT-qPCR）被许多实验室使用。 PCR 是一种非常灵敏且准确的实验室方法，用于估计体内称为\"BCR-ABL1”的白血病分子的数量。这些分子来自费城染色体。因此，BCR-ABL1 的量越低，白血病的发生率就越少。好消息是 PCR 测试是用血液样本进行的。

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PCR 最初用于 CML，因为它有可能以非常低的水平检测疾病。一旦血细胞计数 (CHR) 和染色体计数 (CCyR) 恢复正常，将开始 PCR 监测。但是，现在重要的是要确保从诊断一开始就进行 PCR 并进行终生监测。这是因为您的医生需要确定您拥有可以监测的 BCR-ABL1 常见形式。存在典型 PCR 测试无法监测的罕见形式。3

最后，请注意，并非所有 PCR 测试都是一样的。有些可能会给出比其他结果更一致、更准确。

了解测试结果中报告的数字非常重要，因为它们有助于确定您的测试结果atment 正在发挥作用。这些结果是对体内称为\"BCR-ABL1”的白血病致病分子数量的估计。 BCR-ABL1 的量越低，白血病的发生率就越低。这些测试结果有两种编号系统：%IS 和 MR。

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国际量表是一个使 BCR-ABL1 实验室结果监测更加一致的系统。一般来说，数字越低，疾病越少，治疗效果越好。极低的数量是CML靶向治疗的目标。

在CML患者监测的早期，并没有一致同意的标准方法来测量体内BCR-ABL1分子的数量。这使得将一项测试的结果与另一项测试的结果进行比较变得非常困难。这就像试图比较德克萨斯州和加利福尼亚州的一个人的身高，但没有人就英尺或米的长度达成一致。

在 CML 监测的早期阶段，根据特定实验室计算结果的方式，将 BCR-ABL1 的 PCR 结果报告为任意百分比 (%)。为了生成这些测试结果，大多数实验室使用不同的程序、设备和材料。此前这导致了很多分歧给患者的结果之间存在差异。一个实验室中的 20% 值可能是另一个实验室中的 0.2%。

结果报告需要保持一致性，以确保能够可靠地监测患者对治疗的反应，即使结果来自不同的实验室。为了解决这个问题，就像每个人都同意英尺的长度一样，开发了国际量表 (IS)，以使 BCR-ABL1 结果统一。6 在这个新量表中，100% 的值是来自一名未经治疗的慢性期 CML 患者的临床研究。个人的结果可能更高或更低。这只是一个商定的起点（称为\"基线”），为世界上每个人提供监测疾病的共同参考。

在实验室报告中，这些数字可能会列为 %IS或 IS%，或者在某些情况下，只是 %。

您的医生应确认实验室提供的 BCR-ABL1 结果符合国际标准。如果不是，则报告的数字可能不正确坚持。由于治疗指南要求以国际量表 (International Scale) 报告测试结果，3 您的医生应要求以国际量表 (IS) 形式报告结果，以便他们能够应用 CML 护理标准。

MR 代表为\"分子反应”。它是一个显示患者自基线以来取得了多少进步的系统。换句话说，MR是一个展示有多少BCR-ABL1分子被消除的系统。一般来说，数字越高，治疗效果越好，出现的疾病也越少。

MR 基于国际标准（%IS 值）。MR 每增加 1，就意味着白血病水平降低 10 倍。换句话说，如果 MR值增加 1，BCR-ABL1 分子的数量比之前的测量值减少 10 倍。例如，如果 MR 值从 MR2 变为 MR3，则相应的 %IS 值从 1%IS 变为 0.1%IS——这表明疾病水平降低了 10 倍。

以前，监测期间仅报告少数点的 MR 值，例如 MR4 和 MR4.5。一些实验室仍然仅在以下情况下报告 MR：结果符合这两个水平之一。例如，这些实验室永远不会报告 MR4.2 (0.0063%)，只是 MR4 是实现了。您的医生可以帮助区分这些可能的情况。

每种编号方式都有优点和缺点。请务必记住，%IS 值都具有等效的 MR 值。如何报告结果通常取决于偏好或历史先例。

有些人更喜欢查看 %IS 值，因为随着体内白血病水平的降低，这些值也会降低。然而，%IS 数字可能会变得非常小并且令人困惑。例如，0.032%IS 和 0.0032%IS 看起来很相似，尽管它们彼此相差 10 倍。

许多人认为数字越大越好。由于较高的 MR 表明更好的分子反应，因此有些人更喜欢将结果视为 MR。有些人更容易看出MR3.5和MR4.5之间的差异（分别相当于0.032%和0.0032%）。这种差异表明分子响应比之前的结果好 10 倍。

MR 值还可以使e 更容易审查有意义的更改。假设一次就诊的结果为 0.2483%IS，3 个月后的一次就诊的结果为 0.2540%IS。看起来数字可能上升（恶化），这可能是真的，也可能是实验室测量中的微小自然变化。无论哪种方式，这都不是一个有意义的差异。当分别以其他尺度（MR2.61 和 MR2.60）进行审查时，更容易看出这种情况下的变化有多么小。您的医生还会根据其他临床数据解释数字的任何变化。

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MR4.5 是衡量剩余 BCR-ABL1 分子极低水平的指标。相当于 0.0032%IS，比诊断值降低了大约 32,000 倍。迄今为止的临床研究中，没有一位 CML 患者达到 MR4。 5 进展至晚期 CML.7,8,9,10 虽然 CML 无法治愈，但 MR4.5 是可测量的最深形式的\"安全港”。重要的是，CML 治疗指南要求患者能够获得如果他们想与医生讨论停止治疗，则选择敏感性至少为 MR4.5 的 PCR 测试。3

不，并非所有 PCR 测试都是一样的。有些测试可能会给出不准确或高度可变的结果。这意味着它们给出的结果帽子是错误的，或者每次执行测试时结果都会随机变化。许多测试未经 FDA 批准，这意味着它们无法享受严格的安全性和有效性监管审查的好处。最关键的是，许多测试无法测量护理标准所需的深层分子反应水平，这将使您和您的医生很难了解您的 BCR-ABL1 结果是否较低、较低或极低。

按照国家综合癌症网络 (NCCN) 指南的建议，应每 3 个月进行一次 BCR-ABL1 水平监测。一旦您的结果连续至少 2 年低于 1%IS（与大于 MR2 相同），就有机会稍微放松一下（最多每 6 个月一次）。然而，经常监测有助于及早发现潜在问题。3,12 作为一个额外的好处，多项研究表明，如果尽早并按照建议的计划进行监测，一般来说，分子监测可降低总体医疗费用。5,12

这些指南可能会随着时间的推移而改变，因此咨询医生至关重要。

在没有疾病的情况下停止用药在某些情况下，进展是可能的。当 TKI 药物首次发布时，这些救命药物被认为是所有患者的终生疗法。然而，有些人可能想尝试永久停止服药。值得庆幸的是，最近一些令人兴奋的进展使一些患者能够停止服用 TKI 药物，而 CML 没有进展。

需要澄清的是，这不是对\"药物假期”的讨论，\"药物假期”是指某人停止服用某种药物。出于特定原因暂时服用药物，例如减少副作用。不建议 CML 患者在未咨询医生的情况下选择药物假期。事实上，不按处方服药是临床结果不佳的一个关键指标。12

相反，这是关于为了达到无治疗缓解（TFR）而停止治疗的讨论。换句话说，即使不进行治疗，疾病活动度也可能较低。重要的是要知道，并不是每个人都有资格尝试 TFR，也不是每个人都想尝试。只有您和您的医生才能共同评估是否需要停止治疗以及尝试是否安全。

对于大约一半停止 TKI 药物治疗的人来说，白血病会在 6 个月内复发。不过，这没关系，因为他们可以再次开始服用 TKI。另一半人可能会持续数年，血液中几乎没有白血病迹象。即使它们显示出可检测到的 BCR-ABL1 水平（PCR 阳性结果），只要该数字不超过 0.1%IS（低于 MR3），它也可能是安全的。10,11 这就是为什么免治疗缓解是安全的有时称为\"功能性治疗”。仍然可以观察到 CML 的证据，但即使不用药也能稳定缓解

在决定是否应该尝试不接受治疗时，有许多因素会发挥作用。与您的医生合作仔细考虑这一点至关重要。目前，大约一半的 CML 患者被认为有资格尝试 TFR。13

尝试 TFR 所需的一个关键因素是获得极其敏感的实验室测试。您还需要在一段时间内更频繁地进行 PCR 监测。这两项有助于确保您的医生能够看到疾病复发的早期迹象。3

下面是 TFR 所需项目的快速清单，但并非详尽无遗。这些指南可能会经常更新。需要与您的医生一起审查机会。

国家综合癌症网络的 CML 患者治疗指南对尝试 TFR 有许多要求，3 包括：